Beoordeling nieuwe oncologische middelen

PublicatieNr. 10 - 26 oktober 2012
Jaargang46
RubriekKoste-wat-het-kost
Pagina's119-120

Achtergrond. De beschikbaarheid van steeds weer en meer nieuwe oncologische middelen en het groeiende aantal patiënten met kanker versterken de noodzaak om, in het belang van de patiënt, de klinische waarde van deze dikwijls dure middelen kritisch te beoordelen. Als dat gebeurt door het opstellen van richtlijnen via afstemming binnen de beroepsgroep, wordt de individuele behandelaar verlost van de klemmende vraag van de patiënt ’om alles uit de kast te halen wat er is’. Volgens welke criteria komen dergelijke adviezen over plaatsbepaling van nieuwe oncologische middelen tot stand?

Methode. Omdat registratie door de European Medicines Agency (EMA) van een geneesmiddel niet automatisch betekent dat er een indicatie is om het middel in Nederland voor te schrijven, heeft de Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO) in 1999 de Commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen in het leven geroepen. Volgens criteria als responskans, responsduur, overleving, bijwerkingen en kwaliteit van onderzoek zijn de afgelopen jaren meer dan 70 adviezen voor de beroepsgroep geformuleerd, die inmiddels ook buiten de beroepsgroep, bij patiëntenverenigingen en bij de beoordeling voor opname in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem  gehoor vonden.1
Recent zijn de gebruikte criteria enigszins gereviseerd waarbij sommige zwaarder gingen tellen en andere op de achtergrond raakten. Ook de kosten worden in toenemende mate meegewogen. Welke zijn de nieuwe criteria waarmee een middel wordt beoordeeld?

Criteria 2012. 1. Werkzaamheid: Per beoordeling wordt bezien welk eindpunt klinisch het relevantst is. Bij een gemetastaseerde aandoening zijn dat de primaire uitkomstmaten progressievrije of algehele mediane overleving. De winst in progressievrije of algehele mediane overleving moet meer dan twee maanden bedragen en/óf ten minste een relatieve winst van 30% (hazard ratio ofwel benaderd relatief risico RR <0,7) geven, waarbij dus een relatie wordt gelegd met de verwachte overleving bij een bepaalde vorm van kanker. Bij adjuvante behandeling dient de mediane duur van overleving ten minste langer te zijn dan de duur van de behandeling. De 5-jaars overleving dient ten minste 5% te bedragen en de relatieve winst door de behandeling dient ook hier >30% te bedragen (RR<0,7).*
2. Specifieke bijwerkingen: op basis van de geraadpleegde onderzoeken zijn de volgende bijwerkingen als acceptabel gedefinieerd: lethaal <5%, acuut, ernstig <25%, chronisch <10%. Er moet geen ernstige achteruitgang zijn van de kwaliteit van leven en er moet sprake zijn van een acceptabele behandellast.   
3. Kwaliteit van het onderzoek: minstens één fase III-onderzoek. Op basis van onder meer de richtlijnen van de ’CONsolidation of the Standards Of Reporting Trials’ (CONSORT) (Gebu 2009; 43: 111-113) wordt kritisch gekeken naar de opzet en uitvoering van het onderzoek. Van groot belang is dat de populatie van het onderzoek herkenbaar is en dat de standaardbehandeling van de controlegroep overeenkomt met de in Nederland gangbare, zodat het resultaat ook voor de Nederlandse situatie kan gelden.
4. Kosten: in toenemende mate wordt gekeken naar de kosten zonder dat de commissie een uitspraak doet over een ’aanvaardbare norm, dit is immers een politieke kwestie’. De kosten van een behandeling worden benoemd zodat oncologen zich ervan bewust zijn.

Conclusie. De Commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen kent een traditie in het formuleren van zorgvuldige, weloverwogen en genuanceerde adviezen, bedoeld voor de beroepsgroep. In toenemende mate worden de rapporten van de commissie gelezen en gebruikt door andere partijen, zoals patiëntenverenigingen, zorgverzekeraars, geneesmiddelenproducenten en overheidsorganen. De commissie heeft zeer nauwkeurige regelingen om belangenverstrengeling van beoordelaars te voorkomen. In de conclusie wordt zo concreet mogelijk weergegeven welk criterium doorslaggevend is geweest om een middel positief of negatief te beoordelen.

Plaatsbepaling

De beschreven beoordelingsprocedure lijkt een goede garantie te geven dat de meerwaarde van de behandeling is afgewogen tegen de bijwerkingen en kosten. Enige relativering van de kosten is op zijn plaats: van het totale zorgbudget gaat 5% naar de totale zorg patiënten met kanker, waarvan slechts een beperkt deel naar dure geneesmiddelen. Een bepaald werkzaam middel mag duur zijn.


Literatuurreferenties

1. http://www.nvmo.eu

* De onderzoeken zijn alle van het type waarmee non-inferioriteit, equivalentie of superioriteit wordt getoond van een nieuwe behandeling vergeleken met een standaardtherapie. De uitkomsten worden uitgedrukt als risicoverschillen in de Hazard Ratio (HR) ofwel benaderd relatief risico (RR) met 95%-betrouwbaarheidsintervallen. Een waarde <1,0 geeft aan dat het nieuwe middel beter is dan de standaardbehandeling.