Gouden Pil en eervolle onderscheidingen van La Revue Prescrire

PublicatieNr. 5 - 29 mei 2015
Jaargang49
RubriekZusterbladen
Pagina's61

Ons Franse zusterblad La Revue Prescrire heeft in 1981 een prijs in het leven geroepen voor geneesmiddelen die een belangrijke therapeutische doorbraak betekenen voor aandoeningen waar voorheen geen behandeling voor beschikbaar was. Sinds 1981 is deze prijs, de Gouden Pil, 11 maal toegekend. De laatste maal was in 2007 aan cargluminezuur(Carbaglu®), een weesgeneesmiddel voor de behandeling van hyperammoniëmie. Voorts worden eervolle onderscheidingen toegekend, alsmede het etiket ’opmerkelijk’.

Gouden Pil. Voor 2014 kon de prijs volgens de redactie van La Revue Prescrire weer worden toegekend, ditmaal aancholzuur (Orphacol®, niet in Nederland beschikbaar).1 Dit middel is geregistreerd voor de behandeling van aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese (als gevolg van 3β-hydroxy-δ5-C27-steroïd-oxidoreductasedeficiëntie of δ4-3-oxosteroïd-5β-reductasedeficiëntie) bij zuigelingen, kinderen en adolescenten van één maand tot 18 jaar en bij volwassenen.2 Erfelijke galzuurdeficiënties zijn ernstige aandoeningen die meestal op de kinderleeftijd al fataal zijn. Volgens de redactie van La Revue Prescrire is cholzuur een belangrijk middel omdat het de overleving in aanzienlijke mate verlengt mits vroeg met de behandeling wordt begonnen.2

Eervolle onderscheidingen. Voorts werden eervolle onderscheidingen verleend aan drie geneesmiddelen. Het betreftimatinib (Glivec®) voor de behandeling van acute lymfoblastische leukemie bij kinderen, een zeldzame aandoening.3 De onderscheiding is toegekend omdat de indicatie nu is uitgebreid voor de behandeling van kinderen en het middel de overleving in aanzienlijke mate verlengt. Ook artesunaat (merkloos, Malacef®) dat is geregistreerd als weesgeneesmiddel voor de intraveneuze behandeling van ernstige malaria,4 kreeg een eervolle onderscheiding. Ernstige malaria is eveneens een zeldzame aandoening in Frankrijk en ook in Nederland. Het middel is beschikbaar in Frankrijk via een tijdelijk registratieprogramma waarin gegevens van behandelde patiënten worden verzameld. Aan het einde van 2014 had nog geen enkel bedrijf een registratieaanvraag bij de European Medicines Agency (EMA) ingediend. Artesunaat is in Nederland een weesgeneesmiddel dat wordt toegepast bij de spoedeisende behandeling van ernstige malaria door Plasmodium falciparum of Plasmodium vivax, maar is hiervoor niet geregistreerd. Ten slotte kreeg sofosbuvir (Sovaldi®) ook een eervolle onderscheiding. Het middel is geregistreerd, in combinatie met andere geneesmiddelen, voor de behandeling van hepatitis C.5 Het zou mogelijk even werkzaam zijn als de bestaande middelen, maar de behandeling duurt korter waardoor er in theorie minder bijwerkingen zouden voorkomen. Het is onduidelijk wat de werkzaamheid op de lange termijn is en dat geldt ook voor de bijwerkingen. Bovendien is de prijs van sofosbuvir exorbitant hoog en staat deze in geen enkele relatie met de ontwikkel- en productiekosten.

Opmerkelijk. La Revue Prescrire gaf aan fenylboterzuur (Ammonaps®, Pheburane®) het etiket opmerkelijk. Het middel is geregistreerd voor de behandeling van zeldzame stoornissen in de ureumcyclus.6 Fenylbutyraat verlengt de overleving, maar heeft slechts beperkte effecten op de psychomotorische retardatie.
Opgemerkt moet worden dat in de productinformatie en de patiëntenbijsluiter van cholzuur, imatinib en sofosbuvir een zwarte driehoek is aangebracht, hetgeen er op duidt dat deze geneesmiddelen zijn onderworpen aan aanvullende monitoring, tegenwoordig een standaardprocedure voor nieuwe geneesmiddelen.1
Het is 20 jaar geleden dat zoveel geneesmiddelen door La Revue Prescrire zijn bekroond, maar het valt wel op dat het, behoudens sofosbuvir, alleen weesgeneesmiddelen betreffen en dat ’gewone’ geneesmiddelen kennelijk niet de moeite waard waren.


Literatuurreferenties
1.
Anoniem. 2014 Prescrire drug awards. Prescrire Internat 2015; 24: 74-75.
2. Productinformatie cholzuur (Orphacol®), via: www.ema-europa.eu, EPAR’s.
3. Productinformatie imatinib (Glivec®), via: www.ema-europa.eu, EPAR’s.
4. Productinformatie artesunaat (Malacaf®), via: www.ema-europa.eu, EPAR’s.
5. Productinformatie sofosbuvir (Sovaldi®), via: www.ema-europa.eu, EPAR’s.
6. Productinformatie fenylbutyraat (Pheburane®), via: www.ema-europa.eu, EPAR’s.